В САЩ стартира първото голямо изследване, посветено на проверка на технологиите на редактиране на генома CRISPR върху хора, а не върху геноми. Планира се използване на КРИСПЪР за лечение на наследствено заболяване на очите, предизвикващо слепота.
Детската слепота може да бъде излекувана
Заболяването се нарича амавроза на Лебер. Страдащите от тази болест имат мутация в ген, който е добре известен. Заради генетичен ефект светочувствителните неврони на ретината умират и не се възстановяват.
Болестта се проявява в първите месеци или дори при раждането. Това състояние е една от най-разпространените причини за детска слепота, която засяга от 2 от 3 новородени на всеки 10000.
Мутациите, довели до слепота, се предполага, че могат да бъдат коригирани с КРИСПЪР – инструмент, който позволява да се редактира ДНК на необходимото място.
В изследването участват вземат участие 18 души, сред които има и деца, на възраст над 3 години, и възрастни.
Вируси за доставка на генетична информация
Терапията се извършва с помощта на инжекции на вируси, които носят генетична информация, необходима за производство за компоненти CRISPR/Cas9 системи във фоторецептори.
Този труд принципно се различава от скандалния експеримент на китайски учен, който използва КРИСПЪР за редактиране на геном на деца близнаци през 2018 г.
Разликата е, че китайският специалист редактира ДНК на ембриони, и тези изменения е много вероятно да бъдат предадени на следващото поколение. В този случай, измененията в ДНК на деца и възрастни няма да бъдат наследени от тяхното потомоство.
Засега очакванията от новото изследване е да се постигне известно възстановяване на зрението на родените с дефектния ген деца, вследствие на което не могат да виждат.
Все още е рано за заключения и дали постигнатия успех ще бъде траен и зрението на децата ще се възстанови поне частично.
Авторите само са обявили, че ще използват КРИСПЪР, но ще се въздейства на гените на деца, а не на ембриони и да се повлияе на ДНК.
Новото изследване дава надежда и много родители, които вече са загубили вяра, че някога децата им ще прогледнат.
