Нова вид генна терапия ще спомогне за лечението на катаракта, чернодробни заболявания мускулна дистрофия и други заболявания.
Но технологията, наречена „Genesis Engine“ от някои учени, все още не е тествана върху хора все още, затова никой не е ясно дали ще е възможно да бъде безопасно и ефективно прилагана за лечение.
Преди около 10 години учените открили, че бактериите има защитна система, разпознаваща и разрушаваща ДНК на нападащите я вируси.
Те я нарекли CRISPR – clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats, поради механизмът ѝ на функциониране.
В тази технология участва РНК-вектор, състоящ се от няколко елемент и ензим – нуклеаза. Първият разпознава необходимият участък на ДНК, а вторият го изрязва.
Така изследователите разполагат с инструмент за целево унищожаване на един ген.
Учените вече изследват действието на CRISPR/Cas9 в лабораторни условие. Въвеждането в клиничната практика ще зависи от това колко успешно ще е възможно прилагането на тази система върху човека.
Освен това с нейна помощ ще е възможно и узнаването на много ново за функциите на отделни гени – изключвайки един ген, учените ще могат да разберат как той е влиял на работата на клетките.
Биотехнологичната компания от Кеймбридж, щата Масачузетс, Editas Medicine, разработва нови методи за лечение на рак на кръвта и на амавроза на Лебера, наследствено очно заболяване, с използването на тази методика. Програмата щедро се финансира.
За лечението на рака на кръвта се предполага получаването на имунни клетки от организма на пациента и настройването им за борба с онкологичното заболяване чрез използването на модификация през CRISPR, а след това въвеждането им обратно в тялото на болния.
В случая на очно заболяване, системата CRISPR следва да се въведе в ретината за отстраняване на гени, отговорен за развитието на вродена амавроза на Лебер.
Въпреки отличните перспективи, използването на системата CRISPR е възможно да се сблъска с някои проблеми. На първо място, засега не е ясно може ли да се приложи към всяка клетка на човешкия организъм.
Теоретично това не пречи, тъй като е възможно използването на наночастици и безопасни вируси като вектори в труднодостъпните места, например в мозъка.
На второ място не е известно как тези ножници ще повлияят на останалия геном, ако изведнъж системата започне да функционира не върху конкретния ген, а върху всички.
И въпреки че този проект на Editas Medicine е сравнително напреднал в своето развитие, все още е твърде рано да се каже дали система CRISPR ще може да бъде изпитана върху хора.
Но все пак учените успели да демонстрират как потенциалната революционна система може да насочва копия на ХИВ вируса ефективно в клетки в петриеви панички.
Не е известно колко време ще е необходимо, за да бъде пригодена този нов вид генна терапия за прилагане върху хора. Но учените се надяват, че проучвания ще започнат най-много до 10 години.
Д-р Версе Дьорд, научен сътрудник в болницата на Масачузетс и неговите колеги работят с лабораторни мишки в опит да разработят методи, базирани на CRISPR, за лечение на болестта на Алцхаймер и за коригиране на гените, причиняващи глухота.
В този етап на своето развитие технологията е по-подходяща за унищожаване на „лошите“ гени, причиняващи заболявания. Но учените се надяват в бъдеще да бъдат в състояние да заменят премахнатите гени с нормални.
