Европейската агенция по лекарствата прие за разглеждане заявка от компанията Biomarin за регистрация на valoctocogene roxaparvovec – генна терапия на хемофилия А. Според първоначалните данни препаратът може да осигури нормализиране на нивата на съсирване на кръвта чрез повишаване на VIII фактор.
Пълното излекуване от хемофилия скоро може да стане реалност
Очаква се разглеждането на заявката за регистрация да мине по ускорената процедура, а решението на ЕМА да бъде обявено още до края на тази седмица или до началото на следващата.
За разглеждане от регулатора бяха подадени резултати от клинично изследване 3-та фаза.
Компанията представи данни от клинични изследвания II фаза, които показват висока ефективност на терапията.
48 седмици след началото на лечението с новия препарат за хемофилия средната стойност на активността на 8-ми фактор е 49%.
Честотата на кръвотеченията намалява до нула само 4 седмици след стартиране на приложението на препарата, след повишаване на активността на 8-ми фактор до 5%.
Преди лечението честотата на кръвотеченията при участниците в клиничните изпитвания била доста висока.
Съвсем леко нараняване водело до доста силно кръвотечение. Хемофилията е считана за царска болест, тъй като носителите на дефектен ген, който причинява заболяванията, са и от европейска управляваща монархическа династия.
Напредъкът на медицината и разработването на генна терапия, при която се оказва въздействие на ниво на гени, позволи разработването на препарати за лечението на хемофилия.
Колко са болните от хемофилия у нас и какво лечение се прилага
Очакванията са след одобрението от Европейската агенция по лекарствата препаратът да бъде пуснат на пазара. Засега обаче не е ясно каква ще бъде цената на терапия.
У нас съществува Българска асоциация по хемофилия, данните, които са представени на сайта на организацията.
Страдащите от тази болест у нас са около 600. Но това е общ брой на страдащи от редки коагулопатии, които обхващат и други заболявания, а не само хемофилия.
За предотвратяване на опасни кръвотечения при хемофилия сега се прилагат фактори на кръвосъсирване. Но с новия препарат вероятността от кървене ще бъде сведена до нула.
Тепърва обаче предстои новият препарат след официалното одобрение да бъде вписан в Позитивния лекарствен списък и да се уточни дали НЗОК ще го заплаща в пълен размер.
