В САЩ е одобрен препарат за спинална мускулна атрофия. Става въпрос за лекарството Золгенсма, произвеждано от концерна Норватис. Спиналната мускулна атрофия е едно от най-разпространените наследствени заболявания, ефективна терапия за лечение на която досега няма.
2 милиона долара само за една процедура
Золгенсма е предназначена за провеждане на генна терапия на деца на възраст до 2 години, на които вече е поставена диагноза СМА.
Лекарството може да се използва и в случаите, когато симптомите на болестта още не са започнали да се проявяват. Не е изключено използването на лекарства да стане нов стандарт в лечението на нови генетични заболявания.
Най-сериозно препятствие за масовото използване на препарата е неговата висока цена. Днес стойността на една процедура е около 2,1 млн. долара, което прави лечението със Золгенсмой на най-скъпата генна терапия.
Представителите на фармацевтичните производители отбелязват, че тези разходи могат да са много по-малки, отколкото разходите за постоянно лечение и обгрижване на деца с тези болест.
В близко време се очаква Novartis да получи одобрение за използване на препарата в Япония и Европа. В този случай Золгенсма ще се превърне в допълнение към вече одобреното лекарство Спиранза от Biogen Inc.
Преди одобрението на препарата лечението бе палиативно
Новият генна терапия предлага решение на проблема с болестта, която изисква постоянна ангажираност по грижата за болното дете.
В противен случай с него трябва да се ангажират родителите и цял медицински екип, които да правят рехабилитация, за да не се стигне до опасна за живота мускулна атрофия на дихателните мускули.
Преди разработването на новата генна терапия повечето деца с тежка форма на мускулна атрофия са загивали най-често точно, поради критично отслабване на дихателните мускули.
С оглед на общественото благосъстояние е може би лечението на тези деца, въпреки рекордно високата цена, да се поема от НЗОК.
Цената, която обществено ще плати, за да оздравее детето, ще е много по-малка, отколкото ако трябва с години да се полагат грижи от множество специалисти и родители.
