Скоростта на развитие на технологиите за генно инженерство наистина е поразителна. Навярно повечето от нас помнят какъв фурор преди време предизвика технологията за редакция на генома CRISPR-Cas9. Но вече има нова.
Нова технология заменя редактирането на генома
Създадена е нова технология, разработка на учени от Масачузетския технологичен институт и на Харвардския университет, която надмина добре познатият ни вече КРИСПЪР.
Технологията CRISPR-Cas9 е всъщност ненадеждна и неточна. За сметка на това новият метод на приоритетно редактиране – prime editing дава възможност в генома да се коригира всичко, което можем да си пожелаем с голяма точност.
Приоритетното редактиране не изисква създаване на двойно верижни разкъсвания, а вместо насочваща РНК, която се използва от CRISPR/Cas за определяне на необходимата част от генома, в нея влиза удължена направляваща РНК.
Удължената направляваща РНК уцелва модифицираната форма на ензима Cas9 за редакция само на една нишка на ДНК. Известно е, че при разкъсване на 2 нишки е възможно да възникнат напълно неочаквани мутации.
След това ензимът на обратна транскриптаза копира редактираната генетична информация, съдържаща се в пргРНК, в желаното място на генома.
Самият факт, че е осъществено директно копиране на нова генетична информация на предварително определено място в генома, е наистина постижение.
Най-важно е, че изследователите за първи път успяват ефективно да сменят една буква на ДНК с друга: аденин – А, цитозин – С, гуанин – Г и тимин – Т, сега се заменят всички от 12-те възможни метода.
Първично редактиране на генома – по-ефективно от CRISPR
Досега бяха възможни само отделни варианти на такива замени. Благодарение на първичното редактиране на генома най-накрая е възможно директно да се коригира мутацията на сърповидно-клетъчната анемия.
Възстановява се нормалната последователност на генома и се премахват 4 допълнителни основи на ДНК, заради които се развива болестта на Тея-Сакс, без пълно разрязване на ДНК.
Екипът от учени вече направи около 200 геномни замени при мишки, като новата технология дава по-малко странични ефекти и нецелеви изменения, в сравнение с КРИСПЪР.
Методът изисква доработване. Но според настоящите оценки, с негова помощ могат да се излекуват около 90% от всички генетични болести при човек.
