През юли тази година FDA за първи път официално признава руско експериментално лекарство, препарат за лечение на хронична миелоидна левкоза.

Що за болест е това и има ли шансове да се избавим напълно от нея с помощта на новото средство, създадено от руски учени.

Какво е това хронична миелоидна левкоза /ХМЛ/?

Днес е известно, че заболяването се развива в резултат на транслокация – обмен на участъци между 9-та и 22-ра хромозома.

Тоест, 9-та хромозома губи участъци, които отиват в 22-ра.

Основният проблем е, че при пренасяне този участък на ДНК се прикрепва в област, където се намира онкогенът ABL.

При хората този ген кодира белтък, необходим за кръвотворния процес и играе ролята на ензим тирозинкиназа и отключва процеси на пролиферация, активно размножаване.

При преместване на участък от 9-та хромозома се образува нов ген BCR-ABL – това е маркер за хронична миелолевкоза.

Белтъкът, който трябва да блокира функцията на тирозинкиназата, вече не работи.

Пролефирацията става неконтролируема и освен това се отменя апоптозата – програмираната смърт на старите и увредени клетки.

Стволовите клетки, където е открита транслокацията от 9-та на 22-ра хромозома, са с название Ph-позитивни.

При болните с ХМЛ има Ph-позитивни и Ph-негативни.

И първите поради безконтролната си активност изместват вторите.

Как се проявява ХМЛ?

За описание на хроничната миелолевкоза се използва не списък със симптоми, тъй като е доста обширен, а списък от синдроми, тоест симптомокомплекси.

Съответно се разграничават:

• Синдром на туморна интоксикация

Болният страда от анемия, усеща слабост, поти се постоянно, болки в ставите и костите, постоянен сърбеж. сваля безпричинно килограми, губи апетит, поддържа субфебрилна температура.

• Синдром на туморна пролиферация

Безконтролно размножаване на клетки и трансформация на клетките в туморни.

Увеличаващият се далак води до поява на болки отляво.

Често и черният дроб увеличава размерите си.

• Анемичен синдром

Слабост, постоянен задух, тахикардия, понижено кръвно налягане, непоносимост към физически натоварвания, пребледняване на лигавиците и на кожата.

На този фон е възможно да се развият вече съществуващи сърдечно-съдови заболявания.

• Хеморагичен синдром

Развива се на фона на дефицит на тромбоцити и се проявява под формата на кръвотечения, дори при леки травми, обриви под формата на петехии и синини.

Кой боледува от ХМЛ?

Това е рядко заболяване, среща се с честота 1.4-1.6 случая на 100 000 възрастни.

Основно от него страдат, именно възрастни.

На 20% от заболелите с левкози са възрастни и едва 2% - деца.

Най-често болестта се проявява за първи път при пациенти на възраст 40-50 години.

Мъжете страдат от ХМЛ малко по-често от жените, в съотношение 1.4 към 1.

Лечение на ХМЛ – от арсен до съвременна химиотерапия

От 1865 г. се правят опити за лечение на заболяването.

От средата до края на 19-ти век лекарите използвали много арсен под формата фаулеров разтвор.

Последният представлявал 1% водно-спиртен разтвор на калиев арсенит.

За да не объркат препарата с вода, го ароматизирали с лавандула.

И ефект все пак бил постиган – далакът намалявал, болните се чувствали по-добре.

Истината е, че не за дълго, след поставянето на диагнозата, дори и на фона на лечение, болните оцелявали по 2-3 години.

След като дълги години заболяването се лекувало с лъчева и химиотерапия, опити със стволови клетки, учените най-накрая напипали слабото му място.

За тази цел вече се използват експериментално инхибитори на тирозинкиназата.