Администрацията на САЩ по контрол на храните и лекарствата – FDA публикува резултати от първото историческо изследване.
Това е първа генна терапия - нов метод за лечение на рак и други сериозни и опасни за живота заболявания.
FDA одобри Kymriah – tisagenlecleucel, за лечение на някои деца и възрастни с остра форма на лимфобластна левкемия.
Комисар от FDA определя това като нова ера в медицинските иновации, когато е реално да се препрограмират собствени клетки за атака на раковите.
Съвременните технологии – генна и клетъчна терапия, вдигат медицината на ново ниво и вече дори тежки заболявания могат да се атакуват
Заедно с FDA се разработват и анализират новаторски методи за терапия на онкологични заболявания.
Kymriah е генна терапия, която е била одобрена в САЩ за лечение на пациенти на възраст до 25 години с В-клетъчна остра лимфобластна левкемия при втори или по-късен рецидив.
Kymriah – генетично модифицирана автологична Т-клетъчна имунотерапия, предполага индивидуален подход, лечение, създадено с използване на собствени Т-клетки на всеки пациент
Т-клетките се събират и изпращат в производствен център, в който те генетично се модифицират, за да се включи нов ген, който съдържа специфичен протеин.
Това е рецептор на химическия антиген или CAR, който насочва Т-клетките към унищожаване на злокачествените кръвни клетки.
След като клетките се модифицират, те отново се въвеждат в пациента, за да се убият раковите клетки.
Остра лимфобластна левкемия – това е рак на костния мозък и на кръвта, в които се появяват анормални лимфоцити.
Болестта прогресира бързо и е най-разпространеното онкологично заболяване в САЩ.
Националният онкологичен институт съобщава, че всяка година на приблизително 3100 души под 20 години всяка година се поставя такава диагноза.
Този вид рак може да бъде или Т, или В-клетъчен, като последният е най-разпространен.
Kymriah е одобрен за лечение на млади пациенти, при които ракът не се поддава на стандартно лечение или се е появил отново след първоначалното.
Това се случва приблизително при 15-20% от пациентите.
Безопасността и ефективността на Kymriah са били доказани в многоцентрово клинично изследване.
В него участвали 63 души с рецидивираща или рефракторна В-клетъчна остра лимфобластна левкемия.
83% от тях навлезли в ремисия в рамките на 3 месеца.
Лечението на Kymriah може да провокира много сериозни странични ефекти
Най-често се развива синдром на освобождаването на цитокини – СОЦ, който се съпровожда с грипни симптоми, а също и различни неврологични състояния.
И СОЦ, и неврологичните състояния могат да бъдат опасни за живота.
Други усложнения на Kymriah са някои инфекции, ниско кръвно налягане, проблеми с бъбреците, треска и хипоксия.
Повечето от симптомите се появяват в рамките на 1-22 дни след вливане на препарата.
Поради риска от СОЦ и неврологични усложнения – гърчове или промени в психическото състояние, FDA иска болниците и свързани с тях усложнения да бъдат специално сертифицирани.
В рамките на тази сертификация персоналът, участващ в терапията с използването на Kymriah, трябва да бъде обучен да разпознава и контролира СОЦ и неврологичните проблеми.
Освен това, пациентите трябва да бъдат информирани за признаците и симптомите на СОЦ и неврологичната токсичност след инфузия.
Следва да се отбележи и че за оценка на дългосрочната безопасност е необходимо провеждане на постмаркетингово наблюдателно изследване с участието на болните на тази терапия.
