ᐉ Хемофилия - на прага на изцелението от кралската болест

На 17.4 целият свят отбеляза Ден за борба с хемофилията.

Наричат я още кралската болест, тъй като дефектни гени са оставили своята следа в няколко европейски кралски династии.

Днес, благодарение на научния напредък, децата, които страдат от тежкото заболяване на кръвта, не умират в юношеска възраст.

А имат всички шансове да пораснат и да водят нормален и пълноценен живот.

Но въпреки всички научни достижения, хемофилията си остава смъртоносно заболяване, което налага постоянен контрол и значителни разходи.

И все още не е излечимо.

Колко далеч е стигнала науката в областта на борбата с тази тежка болест на кръвта?

Възможно ли е човек да не знае, че е болен от хемофилия?

Въпреки съществуващото мнение, болестта не означава незабавна смърт от одраскване.

При лека форма, дори изследванията за съсирваемост на кръвта може да са в норма, а повишено кръвотечение се наблюдава само по време на операция или при сериозна травма.

При лека форма диагноза може да се постави едва в зряла възраст.

Обикновено лечение е необходимо само в случай на възникнало кръвотечение.

А пациентите с умерена и тежка форма се нуждаят от профилактично лечение, тоест от препарати, които да заместват нужните фактори на кръвта.

Известни са 2 случая, при които пациенти получават заедно с трансплантирания черен дроб и хемофилия тип В.

При предходните притежатели на органа болестта останала неразкрита през целия живот.

Основният проблем на кралската болест са хемартрозите, тоест кръвоизливите в ставите.

Развиват се в 70-80% от случаите и предизвикват ставни възпаления, болки, ограничения в подвижността.

Болните от царската болест най-често умират от сърдечно-съдови и онкологични заболявания, а също и от кръвоизливи в черепната кухина и инфекции, развиващи от постоянните кръвопреливания, най-често ХИВ и хепатит С.

Пред науката стоят 2 основни задачи:

• Компенсиране дефицита на липсващия фактор на кръвосъсирване;
• Корекция на дефектния ген;

Съществуват ли лекарства срещу хемофилия?

През 1965 г. за първи път от замразена кръвна плазма бе получен препарат, който съдържа нужното количество 8 и 9.

С развитието на технологиите, учените намалиха риска от разпространение на вируси на хепатит и ХИВ с такива лекарства.

Впоследствие започна и производство на концентрати на фактори на кръвосъсирване в лабораторни условия.

Приблизително при 30% от пациентите с хемофилия тип А при преливане на фактор 8 се образували антитела, които пречат на нормалното му функциониране.

В повечето такива случаи след известно време тези антитела изчезват, но 10% от хората с тежка форма на хемофилия се оказва неподвластни на това лечение.

Този проблем съществува и по отношение на тип В на кралската болест.

Но науката не стои на едно място.

През февруари тази година съобщиха за разработването на метод, с който организмът на куче с кралска болест се приспособява към външен фактор на кръвосъсирване 9.

Принципът на метода е същият като както при провеждане на специфична имунотерапия – постепенно въвеждане на микродози от препарата.